حقق الباحثون التعديل الجيني الدقيق المحدد في سعادين لأول مرة باستخدام نهج فعّال وموثوق به، و المعروف باسم نظام CRISPR/Cas9. تفتح هذه الدراسة سبل جديدة واعدة لتطوير علاجات أكثر فعالية لمجموعة من الأمراض الوراثية التي تصيب الإنسان. إنتاج سعادين ذات طفرات في جينات محددة يجعلها نماذج ممتازة لإختبار علاجات لبعض الأمراض الوراثية المستعصية.
نظام CRISPR/Cas9 هو أداة لتعديل الجينات، قادرة على استهداف تسلسل محدد في الحمض النووي في الجينوم. بروتينات Cas9، والتي يتم توجيهها عن طريق جزيئات “الحمض النووي الريبي الدليل” لمواقع محددة في الجينوم، تولّد الطفرات عن طريق قطع الحمض النووي المزدوج في التسلسل المحدد. حتى الآن، تم تطبيق نظام CRISPR/Cas9 و غيرها من تقنيات التعديل الجيني المستهدف، في الثدييات مثل الفئران والجرذان و لكن ليس في الرئيسيات.
حقن الباحثون جزيئات الحمض النووي الريبي الرسول التي ترمز إلى بروتين Cas9، بالإضافة إلى الحمض النووي الريبي الدليل المصممة لاستهداف ثلاثة جينات محدّدة، في أجنة السعادين خلال مرحلة الخلية الواحدة. عن طريق كشف تسلسل الحمض النووي الجيني في 15 جنين، وجدوا أن ثمانية من هذه الأجنّة أظهرت دليلا على طفرات في واحد من اثنين من الجينات المستهدفة. ثم نقل الباحثون الأجنة المعدلة وراثيا لرحم الإناث البديلة، و التي أنجبت واحدة منهم مجموعة من التوائم.
كشف تسلسل الحمض النووي الجيني للتوأم، وجود طفرات في اثنين من الجينات المستهدفة. علاوة على ذلك، فإن نظام CRISPR/Cas9 لا ينتج طفرات في مواقع لم تكن مستهدفة، مما يشير إلى أنّ الأداة لن تتسبب في آثار غير مرغوب فيها عند تطبيقها على السعادين.
