ظهرت نتائج تجربة سريرية صغيرة تشير إلى أنّ الأدوية القائمة على الحمض الريبي النووي يمكنها أن تكون علاجًا ناجحًا لمحاربة ارتفاع الكوليسترول في الدم. نشرت الدراسة التي رعتها شركة ألنيلام للأدوية في كامبريدج، ماساشوستس في دورية The Lancet، و التي تشير إلى أن عملية تداخل الحمض النووي الريبي (RNAi)، يمكن استخدامها لوقف إنتاج بروتين يسمى PCSK9. هذا البروتين يرتبط عادة بمستقبلات للبروتوينات الدهنية منخفضة الكثافة (LDL)، و يتسبب في تدمير هذه المستقبلات التي من شأنها أن تتخلص من الكوليسترول “السيئ” (LDL) من الدم.
إذا انتهت تجارب سريرية على نطاق أوسع بهذه النتائج، يمكن لهذا العلاج أن ينضم لمجموعة الأدوية الأخرى التي تتنافس للوصول إلى الأسواق المتنامية من المرضى المصابين بارتفاع مستويات الكولسترول في الدم. في الولايات المتحدة وحدها، هناك أكثر من 63 مليون مريض بارتفاع الكوليسترول في الدم، بعضهم لا يستجيب للعلاج المعتاد بعقاقير الستاتين.
أُجريت التجربة على 32 مشارك لا يعانون من مشاكل صحية لإختبار سلامة الدواء وليس كفائته في خفض الكوليسترول في الدم. من بين الـ32 مشارك، تلقى 24 منهم جرعة واحدة من الحمض الريبي النووي الذي يستهدف بروتين PCSK9. التعبير عن البروتين انخفض بنسبة 70٪ في المتوسط، و كذلك مستوى الكولسترول الضار (LDL) بنسبة 40٪.
الجرعات اللاحقة من هذا الدواء يمكن أن تزيد من نسبة انخفاض مستويات الكوليسترول الضار (LDL). علاج الكولسترول المنافس، والذي يستخدم الأجسام المضادة لبروتين PCSK9، يجري التحضير لتجارب سريرية كبيرة لاختباره ستجريها شركة سانوفي الدوائية المنتجة له. إذا نجحت الأجسام المضادة، يمكن أن توفر بديلا لعقاقير الكولسترول التقليدية كمجموعة الستاتين.
أهمية هذه الدراسة تكمن في بحثها سلامة وأمن استخدام تداخل الحمض الريبي النووي في العلاج بشكل عام. هناك تحديات لوجستية رئيسية تواجه استخدام تداخل الحمض الريبي النووي في العلاج – خصوصًا صعوبة إيصال الحمض الريبي النووي العلاجي لموقع العمل والحفاظ عليه سليمًا خلال رحلته. على مدى الأشهر القليلة الماضية، أجرت شركة (ألنيلام) عدة تجارب سريرية صغيرة أخرى لعلاجات تداخل الحمض النووي في أمراض كالسرطان، و أمراض أخرى تصيب القلب و الجهاز العصبي.
ترجمة: مصطفى فتحي.
