كيف استطاع التعديل الجيني إنقاذ طفلتين من اللوكيميا؟
عُولِجت طفلتان باستخدام الخلايا المعدلة جينيًا وتمّ القضاء على السرطان لديهما، وبعد عام أصبحتا بحالةٍ صحيةٍ جيدة.
تلقت هاتان الطفلتان العلاج التجريبي والذي كان الأمل الأخير لهما في الشفاء، أما الآن فأصبحت التجربة السريرية للعلاج تطبق على الأطفال والبالغين في المملكة المتحدة.
ليلى والتي تبلغ من العمر 11 شهرًا كانت أول من تلقى العلاج في يونيو 2015، حيث تروَّى الفريق المشرف على علاجها في مستشفى Great Ormond Street – لندن في التصريح بشفائها فورًا وأعلن عن التفاصيل في نوفمبر 2015.
بعد 18 شهرًا من تعافيها، ليلى كانت بأفضل حالٍ ولم تظهر لديها أي إشارة لنشاط اللوكيميا مجددًا.
أما الطفلة الأخرى ذات الـ 16 شهرًا فتعافت أيضًا بعد أن عُولِجت في ديسمبر 2015.
العلاج كان بواسطة خلايا CAR-T. الاستخدام المكثف للفيروس بإضافة جينات (مورثة) للخلايا المناعية لكي تستهدف سرطانات محددة.
العديد من تجارب CAR-T قيد التطبيق حول العالم و بعضها قدَّم نتائج مثيرة.
إحدى العقبات التي واجهت الآلية هي كونُ الخلايا المناعية للأشخاص الخاضعين للعلاج أصبحت معدّلة، وبالتالي تعاملها خلايا جسم المستقبل كجسمٍ غريبٍ وتهاجمها، مما يجعل المعالجة بخلايا CAR-T مكلفة جدًا، ومن غير الممكن انتزاع الخلايا المناعية لكل يافع أو مريض لكي تعمل التقنية.
هذه المشكلة حثّت شركة باريس للأدوية “Cellectis” على تطوير تقنية التعديل الجيني لتعطيل عمل الجين الذي يعطي الأمر للخلايا المناعية بمهاجمة المضيف.
تمكنت الشركة من إنتاج وَجِيْبَة من الخلايا تدعى UCART1، لمعالجة أي شخص لديه حالة استثنائية من اللوكيميا كحالة ليلى (لوكيميا نوع أرومة لمفاوية حادة في الخلايا المناعية B).
سأل وسيم قاسم – وهو رئيس فريق جامعة لندن الذي عالج الفتاتين – شركة Cellectis إن كان بمقدورهم تجربة العلاج بعد فشل المعالجة التقليدية.
لسوء الحظ لم تكتمل العملية، حيث لم يستطع جين TCRαβ تعطيل 0.7% من الخلايا المحقونة في الأطفال.
و ظهرت علامات داءُ الطُّعْمِ حِيَالَ الثَّوِيّ Graft-Versus-Host Disease على كلا الطفلتين، لكن الفريق كان حذراً تجاه ذلك وعالج المرض فور ظهور العلامات.
فور استعادة نشاطه، بدأ الجهاز المناعي لإحدى الفتيات بالتعرف على الخلايا المعدلة جينيًا كأجسامٍ غريبة فحاربها وقضى عليها.
تأمَلُ العديد من المجموعات حول العالم باستخدام التعديل الجيني لتحسين المعالجة المناعية ضد السرطان.
استخدمت شركة Cellectis طريقة قديمة تدعى TALEN لاستهداف TCRαβ، لكن الطريقة الثورية الجديدة CRISPR جعلت صنع الأدوات المتطلبة في التعديل الجيني أكثر سهولةً وأقلَّ تكلفةً.
حتى الآن تمت تجربة تقنية CRISPR في تعديل الخلايا للقضاء على السرطان في كلٍ من الصين والولايات المتحدة الأمريكية.
1 في الصِنَاعَة الدَّوائِيَّة كَمِيَّةٌ تَكْفِي لِعَمَلِيَّةٌ واحِدَة
ترجمة : ألبير سعود
تدقيق: محمد الدويك
